Protocoles de recherche de l'Institut Lejeune

Participer à un projet de recherche

L’Institut conduit ou participe  à des programmes de recherche pour comprendre les causes de la déficience intellectuelle, les maladies associées, chercher des traitements pour corriger la déficience intellectuelle, améliorer l’autonomie ou encore la qualité de vie des patients.

La recherche de l’Institut est en plein essor. Elle se fait en lien étroit avec les patients : il n’y a pas de recherche clinique sans la participation et la confiance de patients !

En 2015, 860 patients ont été concernés par un projet de l’Institut (tous projets confondus). Comment fonctionne un essai clinique ? Comment peut-on participer ? Vous êtes nombreux à nous interroger. Entrons dans les coulisses…

Un essai clinique s’appuie toujours sur une hypothèse qu’il s’agit de vérifier. Il faut aussi identifier les effets secondaires et évaluer si le bénéfice pour le patient est supérieur au risque induit. Mais avant tout, il y a les patients. “A l’Institut, ce sont les patients qui orientent la recherche et la recherche ne se conçoit qu’avec eux et pour eux” aime à rappeler Clotilde Mircher, généticienne et investigateur principal pour l’essai ACTHYF. “De fait, il n’y a pas de projet de recherche pertinent sans une connaissance fine des patients”, insiste pour sa part Cécile Cieuta-Walti, neuropédiatre, en charge du projet de recherche sur l’EGCG.

Chaque mois, les cliniciens de l’Institut se retrouvent pour confronter leurs idées de recherche et échanger sur les nombreux articles publiés dans le mois. Pour Anne-Sophie Rebillat, gériatre et investigateur principal de l’étude CLEMATIS (avec les laboratoires Roche) “ce travail d’équipe est essentiel ; même pour un projet pédiatrique, le regard du gériatre est important car il voit justement ce que deviennent les enfants autrefois suivis en pédiatrie”. De fait, la liste des compétences nécessaires pour finaliser un projet est longue, allant du statisticien pour définir le nombre de patients nécessaires, aux neuropsychologues pour le choix des tests, en passant par des pharmacologues pour définir la bonne dose à administrer….

Les projets sont aussi présentés au conseil scientifique de la Fondation Jérôme Lejeune. “Et nous suivons aussi de très près tous les essais en cours car nous avons à apprendre des uns et des autres, ne serait-ce que pour éviter de reproduire les mêmes erreurs”, indique Aimé Ravel, pédiatre et chef du service de la consultation, qui ajoute : “la réussite d’un projet dépend bien sûr de la solidité de l’hypothèse scientifique de départ mais aussi de la qualité du travail d’équipe et du travail en réseau. Un chercheur isolé est un chercheur en danger”.

Avant le lancement d’un essai, de nombreuses autorisations doivent être sollicitées. C’est l’une des missions de Claire Rakic, coordinatrice des projets cliniques à l’Institut : “en France, un essai doit obtenir l’avis favorable du Comité de protection des personnes, de l’Agence nationale de sécurité du médicament et de la CNIL. Ces instances veillent au respect et à l’intégrité des patients”.

L’essai peut alors démarrer. Après une première visite, les patients sont inclus dans l’essai et “randomisés”, c’est à dire qu’ils sont répartis dans un des groupes de l’étude. En effet, un essai est toujours comparatif, avec un groupe traité et un groupe “contrôle”, qui reçoit un placebo – c’est à dire un médicament factice. La plupart du temps, les essais sont en double aveugle : “Ni les patients, ni les médecins, ne savent dans quel groupe est le patient. C’est indispensable pour ne pas fausser les évaluations” précise néanmoins le Docteur Mircher.

Ici aussi, de nombreux professionnels interviennent. “Au total, un projet peut mobiliser une trentaine de personnes”, souligne Claire Rakic. En interne, les médecins bien sûr, mais aussi les neuropsychologues, les infirmières, une technicienne d’étude clinique pour le suivi, une secrétaire pour le remboursement des frais des patients, l’équipe du laboratoire BioJel pour la gestion des prélèvements… De nombreux acteurs externes interviennent également. Pour la saisie des résultats, la vérification des données, pour veiller à la sécurité des patients, sans oublier le laboratoire qui fournit les médicaments et le placebo…

À l’Institut, les patients sont considérés comme des “partenaires” de la recherche. Ce sont d’ailleurs les patients eux-mêmes, et leurs parents, qui poussent les médecins de l’Institut à redoubler leurs efforts. “Nous le croyons, un jour, nous trouverons. Mais nous devons rester prudents vis- à-vis des patients. Des progrès incroyables ont été réalisés ces dernières années. Mais nous avons à l’esprit que de nombreux essais cliniques ont échoué” souligne le Docteur Cieuta-Walti.

Plusieurs projets en cours à l’Institut et plusieurs autres sont en préparation. Si vous voulez aider à faire progresser la recherche, n’hésitez pas à en parler à votre médecin de l’Institut. Une autre manière de participer est d’en parler autour de soi … ou de contribuer au financement ! Grégoire François-Dainville, directeur de l’Institut, le rappelle “nos programmes de recherche sont financés à 100 % par la Fondation Jérôme Lejeune, grâce à la générosité de ses donateurs. En moyenne, si l’on additionne tous les coûts, un essai clinique représente environ 10 000 € par patient. Et un don pour la recherche est affecté à 100 % à la recherche”.