Association loi 1901, l’Institut est un établissement de santé à taille humaine, organisé autour de trois missions statutaires :

• le soin, à travers son service de la consultation ;
• la recherche, à travers sa direction de la recherche ;
• la formation des familles et des professionnels.
  

Pour améliorer la prise en charge des patients, l’Institut a décidé en 2011 d’adosser sa consultation au Groupe hospitalier Paris Saint-Joseph, situé à Paris dans le 15^e arrondissement, dans le cadre d’un groupement de coopération sanitaire.

L’Institut est par ailleurs membre de plusieurs consortiums européens, parmi lesquels Horizon 21, qui associe des médecins européens experts dans la prise en charge de patients déficients intellectuels atteints de vieillissement pathologique, ainsi que 1 000 patients trisomiques 21 adultes recrutés dans 5 pays européens. Le but est de comprendre pourquoi certains patients développeront la maladie d’Alzheimer et d’autres non.

L’Institut est administré par un Conseil d’administration composé de 12 membres, dont le Président est Monsieur Jean-Marie Schmitz. Le Président de la Fondation Jérôme Lejeune, Monsieur Jean-Marie Le Méné est, de droit, Vice-président de l’Institut.

Depuis le 1^er septembre 2014, son Directeur général est Monsieur Grégoire François-Dainville.

Pour ses projets de recherche, l’Institut s’appuie sur un conseil scientifique de 24 experts indépendants, conseil commun avec celui de la Fondation Jérôme Lejeune, dont le président est le Professeur Yann Hérault, Directeur de recherche au CNRS et Directeur de l’Institut clinique de la Souris, à Strasbourg.

L’Institut est membre de la Fédération des établissements sociaux, sanitaires et médico-sociaux du secteur privé non lucratif (FEHAP).