Participer à un projet de recherche
Pas de recherche clinique sans la participation et la confiance des patients !
Participer à un essai clinique
La recherche de l’Institut est en plein essor. En 2022, 306 patients ont été concernés par un protocole de recherche à l’Institut (tous projets confondus).
Dans les coulisses d’un essai clinique
Comment fonctionne un essai clinique ? Comment peut-on participer ? Vous êtes nombreux à nous interroger. Entrons dans les coulisses…
Un essai clinique s’appuie toujours sur une hypothèse qu’il s’agit de vérifier. Il faut aussi identifier les effets secondaires et évaluer si le bénéfice pour le patient est supérieur au risque induit. Mais avant tout, il y a les patients. “A l’Institut, ce sont les patients qui orientent la recherche et la recherche ne se conçoit qu’avec eux et pour eux” aime à rappeler Clotilde Mircher, généticienne et Directrice Médicale de l’Institut. “De fait, il n’y a pas de projet de recherche pertinent sans une connaissance fine des patients”, insiste pour sa part Cécile Cieuta-Walti, neuropédiatre, et Directrice de la recherche en neuropédiatrie.
Chaque mois, les cliniciens de l’Institut se retrouvent pour confronter leurs idées de recherche et échanger sur les nombreux articles publiés dans le mois. Pour Anne-Sophie Rebillat, gériatre et investigateur principal de l’étude TriAL 21, “ce travail d’équipe est essentiel ; même pour un projet pédiatrique, le regard du gériatre est important car il voit justement ce que deviennent les enfants autrefois suivis en pédiatrie”.
Une équipe opérationnelle assure le suivi, la mise en place, la coordination et le bon déroulement des études cliniques ainsi que des programmes de recherche BioJeL au sein de l’Institut.
Avant le lancement d’un essai, de nombreuses autorisations doivent être sollicitées. En France, un essai doit obtenir l’avis favorable du Comité de protection des personnes, de l’Agence nationale de sécurité du médicament et de la CNIL. Ces instances veillent au respect et à l’intégrité des patients.
L’essai peut alors démarrer. Après une première visite, les patients sont inclus dans l’essai et “randomisés”, c’est à dire qu’ils sont répartis dans un des groupes de l’étude. En effet, un essai est toujours comparatif, avec un groupe traité et un groupe “contrôle”, qui reçoit un placebo – c’est à dire un médicament factice. La plupart du temps, les essais sont en double aveugle : “Ni les patients, ni les médecins, ne savent dans quel groupe est le patient. C’est indispensable pour ne pas fausser les évaluations” précise néanmoins le Docteur Mircher.
Ici aussi, de nombreux professionnels interviennent. Au total, un projet peut mobiliser une trentaine de personnes. En interne, les médecins bien sûr, mais aussi les neuropsychologues, les infirmières, une technicienne d’étude clinique pour le suivi, une secrétaire pour le remboursement des frais des patients, l’équipe du laboratoire BioJeL pour la gestion des prélèvements… De nombreux acteurs externes interviennent également. Pour la saisie des résultats, la vérification des données, pour veiller à la sécurité des patients, sans oublier le laboratoire qui fournit les médicaments et le placebo…
À l’Institut, les patients sont considérés comme des “partenaires” de la recherche. Ce sont d’ailleurs les patients eux-mêmes, et leurs parents, qui poussent les médecins de l’Institut à redoubler leurs efforts. “Nous le croyons, un jour, nous trouverons. Mais nous devons rester prudents vis- à-vis des patients. Des progrès incroyables ont été réalisés ces dernières années. Mais nous avons à l’esprit que de nombreux essais cliniques ont échoué” souligne le Docteur Cieuta-Walti.
Plusieurs projets en cours à l’Institut et plusieurs autres sont en préparation. Si vous voulez aider à faire progresser la recherche, n’hésitez pas à en parler à votre médecin de l’Institut. Une autre manière de participer est d’en parler autour de soi … ou de contribuer au financement ! Les programmes de recherche sont financés à 100 % par la Fondation Jérôme Lejeune, grâce à la générosité de ses donateurs. En moyenne, si l’on additionne tous les coûts, un essai clinique représente environ 10 000 € par patient. Et un don pour la recherche est affecté à 100 % à la recherche.