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LES PROGRAMMES DE RECHERCHE DE L’INSTITUT

AEF0217-201

Évaluer l’efficacité d’un nouveau candidat-médicament, AEF0217, sur l’autonomie au quotidien et le fonctionnement cognitif ainsi que sa tolérance chez les adolescents et jeunes adultes avec une trisomie 21.

Avancée du projet

En cours d’inclusion

Point de départ de l’étude

Certaines caractéristiques biologiques liées à la trisomie 21 peuvent avoir un impact sur le fonctionnement des neurones ainsi que lors du développement cérébral. Cela peut se traduire au quotidien par des difficultés de mémorisation, d’apprentissage ou encore d’adaptation à des situations nouvelles. Depuis de nombreuses années, la recherche dans son ensemble s’intéresse à la mise au point de traitements capables de réguler ces mécanismes biologiques et, ainsi, de limiter autant que possible ces difficultés. Le candidat-médicament, objet de cette étude et nommé AEF0217, est développé par Aelis Farma, société de biotechnologie basée à bordeaux.

En plus de la phase de recherche dite « préclinique » (réalisée en laboratoire et chez l’animal avec succès, conformément à toutes les exigences réglementaires), le programme de développement du candidat-médicament AEF0217 a déjà franchi avec succès les 2 premières étapes cliniques chez l’homme :

  • Un programme de phase 1 chez des volontaires sains visant à évaluer la sécurité, la tolérabilité et les caractéristiques pharmacocinétiques de AEF0217 chez l’homme : ces études ont permis de vérifier la sécurité du candidat-médicament à différentes doses et de comprendre comment il est absorbé par l’organisme, notamment en fonction de l’alimentation.
  • Une étude de phase 1/2 chez de jeunes adultes avec une trisomie 21 : cette étude a inclus 29 participants qui ont reçu en double aveugle soit AEF0217 (0.2mg) soit du placebo pendant 4 semaines. Cette étude a permis de confirmer la bonne tolérabilité du traitement et a fourni les premières preuves d’efficacité.

Ces résultats préalables, obtenus conformément aux exigences réglementaires, permettent aujourd’hui de poursuivre le développement clinique de AEF0217 via la réalisation d’une étude de phase 2B sur une durée plus longue (6 mois) et à plus grande échelle chez des participants avec une trisomie 21.

Objectifs de l’étude

L’étude AEF0217-201 vise à évaluer l’efficacité du candidat-médicament AEF0217 au terme d’une période de traitement de 24 semaines (soit 6 mois), tout en s’assurant de sa sécurité d’emploi. Les objectifs de l’étude sont :

  • Observer l’évolution dans les activités du quotidien : déterminer si AEF0217 améliore les activités journalières, l’autonomie et la capacité à interagir avec autrui ;
  • Évaluer les capacités de mémorisation et d’apprentissage : étudier si AEF0217 a des effets positifs sur les fonctions cognitives permettant d’apprendre et de retenir des informations ;
  • Confirmer la sécurité et la tolérabilité : suivre rigoureusement la santé des participants pour confirmer que le candidat-médicament est bien toléré par l’organisme, durant les 24 semaines de traitement et les 8 semaines (soit 2 mois) de suivi post-traitement prévues au protocole.

Il s’agit d’une étude :

  • Avec quatre bras de traitement : AEF0217 0.1 mg, AEF0217 0.2 mg, AEF0217 0.6 mg et placebo.
  • Contre « placebo » : pour évaluer scientifiquement l’efficacité du candidat-médicament, une partie des participants reçoit l’AEF0217 (à l’une des trois doses testées) tandis que l’autre reçoit un placebo (un produit inactif d’apparence identique).
  • En « double aveugle » : ni le participant, ni sa famille, ni l’équipe de l’IJL ne sauront quel produit est administré. Cela garantit l’impartialité des observations.

Déroulement de l’étude

L’Institut Jérôme Lejeune à Paris est l’un des centres experts sélectionnés pour mener cette étude clinique en France. D’autres centres français y participent également, ainsi que des établissements en Espagne et en Italie. L’objectif étant d’inclure un total de 188 participants.

Qui peut participer ?

L’étude s’adresse aux adolescents et jeunes adultes porteurs de trisomie 21, hommes ou femmes, âgés de 16 à 32 ans. Le participant doit être accompagné par un parent ou un aidant proche, qui restera le même référent tout au long de l’étude.

Qu’il s’agisse de AEF0217 ou du placebo, le traitement se présente sous la forme d’une poudre à diluer dans un verre d’eau, à prendre chaque matin.

Pour chaque participant, l’étude dure environ 36 semaines (soit 9 mois) et se divise en 3 périodes :

  • Les visites de sélection et d’inclusion (4 semaines maximum) : un bilan complet (examen médical, tests de mémoire, prise de sang, etc.) est réalisé pour s’assurer que le participant peut intégrer l’étude en toute sécurité et que son état de santé est compatible avec le protocole.
  • La période de traitement (24 semaines) : le participant se rend à l’Institut pour 3 visites de suivi (aux mois 1, 3 et 6). Entre ces rendez-vous, l’équipe médicale reste en contact avec le participant et sa famille par des appels téléphoniques réguliers pour assurer un suivi attentif.
  • La visite de fin d’étude : elle a lieu 2 mois après l’arrêt du traitement afin de réaliser un bilan global.

Informations Réglementaires et Transparence

  • Titre officiel de l’étude : Étude de phase 2b randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles, multicentrique, visant à évaluer l’efficacité, l’innocuité et la tolérabilité de l’AEF0217 pendant 24 semaines chez les adultes et les adolescents plus âgés avec une trisomie 21.
  • Numéro de registre européen : 2025-521013-10-00.
  • AELIS FARMA : promoteur de l’étude.
  • Institut Jérôme Lejeune : centre investigateur.
  • Engagement éthique et réglementaire : l’étude est réalisée dans le respect des bonnes pratiques cliniques et des principes de la déclaration d’Helsinki. Elle a reçu l’autorisation des autorités de santé et l’avis favorable d’un comité de protection des personnes.
  • Vos droits : la participation des participants est volontaire. Le consentement du participant ou, le cas échéant, de son(ses) représentant(s) légal(aux), ainsi que celui de son accompagnant sont recueillis. Le participant peut quitter l’étude à tout moment sans que cela ne modifie la qualité de sa prise en charge habituelle à l’Institut.